Czym jest postać pierwotnie postępująca SM?

Wśród pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane (SM) około 10% stanowią osoby cierpiące na postać pierwotnie postępującą (PPSM). Postać pierwotnie postępująca charakteryzuje się stopniowym narastaniem objawów neurologicznych, bez obecności nawrotów (rzutów) choroby, co odróżnia tą postać od znacznie częstszej postaci SM czyli postaci rzutowej. Obraz zmian w badaniu MR mózgu jest inny w tych dwóch postaciach choroby: w PPSM obserwuje się większy zanik rdzenia kręgowego oraz większą ilość zmian ogniskowych w rdzeniu. Mechanizm powstawania PPSM nie jest dokładnie poznany, ale podobnie jak w przypadku postaci rzutowej istotną rolę odgrywa układ immunologiczny i reakcja zapalna. Niemniej jednak leki modyfikujące działanie układu immunologicznego, znane ze skuteczności w leczeniu postaci rzutowej SM nie wykazują działania u pacjentów z PPSM.

Skąd się biorą leki na stwardnienie rozsiane?

Od kilkudziesięciu lat proces powstawania nowoczesnych leków zaczyna się od opracowaniu leku w laboratorium i przeprowadzeniu wstępnych testów na liniach komórkowych i zwierzętach. Następnym etapem wprowadzania leku do codziennej praktyki są badania kliniczne, w których uczestniczą pacjenci. Każde takie badanie te to żmudny i niekiedy wieloletni proces angażujący tysiące osób w ośrodkach badawczych, laboratoriach i instytucjach nadzorujących, który ma na celu sprawdzenie czy nowy lek jest skuteczny i bezpieczny. Z uwagi na udział osób chorych, badania te toczą się z zachowaniem wielu procedur mających na celu zmniejszenie ryzyka dla uczestników badania.

Dlaczego to tak długo trwa?

PPSM jest chorobą postępującą latami, dlatego nie wystarczy kilka tygodni lub miesięcy aby potwierdzić skuteczność leku w zakresie zwolnienia postępu choroby. Badanie kliniczne w tym wypadku musi trwać przynajmniej kilka lat. W ostatnich latach opublikowano wyniki badań klinicznych, które dotyczyły PPSM z zastosowaniem fingolimodu, rituksymabu oraz octanu glatirameru. W badaniu INFORMS uczestniczyło 970 pacjentów obserwowanych przez przynajmniej 3 lata, którzy zażywali fingolimod (Gilenya). Badanie zakończyło się w 2014r. Badanie OLYMPUS z zastosowaniem rituksymabu, przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciwko limfocytom B CD20+ zakończyło się w 2009r, wzięło w nim udział 439 pacjentów chorych na PPSM. Badanie z octanem glatirameru (Copaxone) zakończyło się w 2007r., uczestniczyło w nim 943 chorych, którzy zażywali lek przez przynajmniej 3 lata. Wszystkie te badania zakończyły się z wynikiem negatywnym tj. nie wykazały skuteczności badanego leku w porównaniu do placebo.

Obecnie nie ma leków do leczeniu pierwotnego postępującego SM, zatwierdzonych przez amerykańską agencję Food and Drug Administration (FDA).

Czy jest szansa na nowy lek?

Aktualnie trwają badania nad nowymi lekami w PPSM. Można się spodziewać, że wyniki tych badań zostaną opublikowane w najbliższych latach. Jeśli któryś z badanych leków okaże się skuteczny to można się spodziewać, że po dopełnieniu formalności związanych z rejestracją leku w centralnych urzędach USA i UE, w kolejnych miesiącach lub latach po zakończeniu eksperymentu nowy lek będzie dostępny dla pacjentów. Tymczasem szansą dla pacjentów cierpiących na PPSM jest udział w toczących się badaniach klinicznych.

Opracował:
dr n. med. Krzysztof Banaszkiewicz – specjalista neurolog