Ten nowy lek na Alzheimera to PRI-002 (inna nazwa leku to Contraloid) i jest na etapie II fazy badań klinicznych. Badanie, które właśnie toczy się w 6 krajach Europy (w tym w Krakowie) nosi nazwę PRImus-AD. Projekt jest wspierany przez rząd federalny Niemiec.
Jak działa PRI-002?
Jednym z podstawowych mechanizmów choroby Alzheimera jest tworzenie się neurotoksycznych agregatów białkowych beta amyloidu. Te nieprawidłowe białka prowadzą do szeregu następstw, a finalnie do uszkodzenia i przedwczesnej śmierci neuronów. Działanie PRI-002 jest oparte jest fizycznym oddziaływaniu cząsteczki leku na agregaty beta amyloidu. Nowy lek na Alzheimera rozkłada oligomery na ich pojedyncze, nieszkodliwe cząstki („monomery”). Uważa się, że jego aktywność ma potencjał do leczenia lub przynajmniej zmniejszania deficytów poznawczych, pamięciowych i behawioralnych związanych z chorobą Alzheimera.
Budowa leku PRI-002
PRI-002 jest peptydem składającym się z izomerów D naturalnych aminokwasów. D-peptydy można przyjmować doustnie, ponieważ są odporne na degradację proteazą w żołądku. Takie cząsteczki są mniej immunogenne niż naturalne peptydy oraz są odporne na degradację metaboliczną. Przenikają barierę krew-mózg.
Dotychczasowe badania
Prace nad jego rozwojem trwają od wielu lat. Do tej pory przeprowadzono między innymi dwa kontrolowane placebo badania kliniczne fazy pierwszej, u zdrowych młodych osób, z lekiem podawanym doustnie. Głównymi celami były bezpieczeństwo, tolerancja i ocena parametrów farmakokinetycznych. Lek okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany po pojedynczym i wielokrotnym podaniu doustnym, także w najwyższych dawkach.
Trwające badanie kliniczne
Celem obecnego badania jest dalsza ocenę bezpieczeństwa, ale także i skuteczności PRI-002 u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub łagodną demencją spowodowaną chorobą Alzheimera.
Otępienie i lek na Alzheimera
Choroba Alzheimera jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną i najczęstszą postacią otępienia (demencji). Badania histopatologiczne sugerują, że agregacja peptydu beta amyloidu odgrywa główną rolę w rozwoju choroby. Oligomery beta amyloidu są uważane za najbardziej toksyczne postacie tego białka. Istnieją różne poszukiwania skutecznego leku na Alzheimera. Niektóre dotyczą właśnie amyloidu beta. Należą do nich próby zmniejszenia powstawania, zahamowania agregacji do fibryli lub zwiększenia usuwania beta amyloidu z organizmu.