Miastenia gravis
Firma UCB, globalna firma biofarmaceutyczna, ogłosiła wczoraj (10 maja 2022) wyniki dwóch badań 3 fazy, których celem była ocena działania eksperymentalnych metod leczenia uogólnionej miastenia gravis. Badane były dwa leki: zilucoplan i rozanoliksizumab. Zilucoplan to inhibitor składnika 5 dopełniacza (inhibitor C5), który był samodzielnie podawany podskórnie. Natomiast rozanoliksizumab to przeciwciało monoklonalne podawane podskórnie, które skierowane jest przeciwko noworodkowemu receptorowi Fc (FcRn). Informacja o sukcesie badań cieszy nas tym bardziej, że zespół specjalistów NeuroCor, tj. dr Agnieszka Kułaga, dr Krzysztof Banaszkiewicz i dr Monika Ostrowska, byli bezpośrednio zaangażowani w eksperyment z lekiem zilucoplan.
Wyniki badania RAISE
Dane z badania fazy 3 RAISE (NCT04115293) wykazały, że leczenie zilucoplanem (0,3 mg/kg na dobę) skutkowało istotną klinicznie i statystycznie poprawą kluczowych wyników oceny nasilenia miastenii w porównaniu z placebo. W badaniu uczestniczyli pacjenci z dodatnim wynikiem autoprzeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny. Głównym punktem końcowym była poprawa względem placebo w skali Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) w 12. tygodniu (p<0,001). W grupie osób leczonych zilucoplanem zanotowano poprawę o średnio 2,12 punktu większą w porównaniu do osób przyjmujących placebo. Równie z odsetek pacjentów osób przyjmujących zilucoplan, którzy zareagowali na leczenie co najmniej 3-punktową poprawą w skali MG-ADL i co najmniej 5-punktową poprawą w QMG, był znacząco wyższy w porównaniu do placebo. Poprawa była obserwowana już od pierwszego tygodnia leczenia.
Wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe również zostały spełnione, w tym statystycznie istotna poprawa w skali QMG, Myasthenia Gravis Composite (MGC) i skali jakości życia (MG-QoL15r). Tu również istotną poprawą zaobserwowano od pierwszego tygodnia leczenia.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo nowej terapii, to zaobserwowano dobrą tolerancję nowego leku. Wykazano podobny odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zilucoplanem (76,7%) i placebo (70,5%). Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były siniaki w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, biegunka i pogorszenie MG.
W badaniu RAISE uczestniczyło 174 pacjentów, którzy byli losowo przydzieleni do grupy przyjmującej placebo (N=88) lub zilucoplan w dawce 0,3 mg/kg (N=86).