Mowa tu o leku Iptakopan, który jest inhibitorem czynnika B alternatywnego szlaku dopełniacza. Lek ma formę tabletek, co jest unikalną formą farmaceutyczną wśród nowych leków ostatnio intensywnie badanych w miastenii (w większości to leki w iniekcjach). Czy będzie to nowy lek na miastenię?
Obecnie firma Novartis prowadzi badanie fazy III z zastosowaniem leku Iptakopan w miastenii. Według informacji dostępnych na stronie firmy (https://www.novartis.com/clinicaltrials/study/nct06517758) faza badania w której uczestnicy będą otrzymywać lek lub placebo potrwa 6 miesięcy. Po jego zakończeniu uczestnicy badania będą mogli wziąć udział w fazie otwartej, która zaplanowana jest na 2 lata.
Co ciekawe lek został już zarejestrowany do leczenia chorych na napadową nocną hemoglobinurię (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) i to zarówno przez FDA jak i EMA.
Nowe leki takie jak efgartigimod, ekulizomab, zilukoplan, rozanoliksizumab zrewolucjonizowały leczenie miastenii i nie tylko miastenii, bo w końcu oddziałują one na mechanizmy immunologiczne, które są podobne w różnych chorobach. Ciekawe czy również iptacopan dołączy do tego grona nowych – przełomowych leków.
Więcej o badaniu będzie można dowiedzieć się już niedługo.
Więcej informacji w temacie badania kliniczne w miastenii