Do tej pory słowo “przełom” w chorobie o nazwie miastenia gravis oznaczało jedynie ogromny kryzys. Przełom miasteniczny to stan zagrożenia życia wymagający pobytu w szpitalu, a niekiedy nawet korzystania z respiratora. Dzisiaj możemy mówić o zupełnie innym przełomie w miastenii – o przełomie w jej leczeniu. W dalszej części artykułu dowiesz się jak leczenie miastenii zmieniło się w ostatnich miesiącach.

Miastenia – objawy

Miastenia to choroba układu nerwowego spowodowana nieprawidłową reakcją układu odpornościowego. Organizm chorego produkuje przeciwciała, które prowadzą do osłabienia mięśni. W efekcie człowiek męczy się przy każdej czynności angażującej mięśnie, jak np. chodzenie, ubieranie się, połykanie, mówienie lub nawet oddychanie.

Leczenie miastenii – nowe terapie

W ostatnich miesiącach nastąpił wysyp pozytywnych wyników eksperymentów medycznych zwanych badaniami klinicznymi w miastenii gravis. Badania doprowadziły nie tylko do powstania nowych cząsteczek, ale odkrycia zupełnie nowych mechanizmów i stworzenia nowych grup leków działających na układ odpornościowy. Skuteczność niektórych nowych leków w terapii miastenii okazała się tak duża, że leki te bardzo szybko zostały zarejestrowane. W Polsce wprowadzono je (efgartigimod i rawulizumab) także na listę leków refundowanych w ramach programów lekowych NFZ. Zespół pracowników NeuroCor miał w tym swój udział, ponieważ pracowaliśmy przy 6 takich eksperymentach z zastosowaniem 3 nowych leków.

(Nie)dostępne leczenie miastenii

Warto także zaznaczyć w tym miejscu, że w czasie kiedy prowadzono badania z nowymi lekami, standardowe leczenie miastenii obejmowało terapie obarczone szeregiem działań niepożądanych. Dla wielu osób zmagających się z miastenią, udział w badaniach klinicznych stał się szansą na zupełnie inną jakość życia na długo przed formalnym wprowadzeniem nowych terapii do standardu opieki. Zresztą i obecnie dostęp do leków nowej generacji jest mocno ograniczony. Warunki kwalifikacji narzucone przez NFZ jak również ilość i wydolność placówek medycznych, które podjęły się prowadzenia leczenia miastenii w ramach tych  programów znacząco odbiega od zapotrzebowania. Dla wielu pacjentów badania kliniczne nadal pozostają alternatywą na dostęp do terapii poprawiającej jakość życia.

Następne leki w kolejce

Czy to już koniec z nowościami w miastenii? Wydaje się, że nie. Wciąż pozostaje wiele niezaspokojonych potrzeb. Na przykład co do komfortu terapii oraz długotrwałego efektu. Wspomniane wyżej nowe leki są podawane dożylnie lub w iniekcjach podskórnych. W terapii choroby przewlekłej jaką jest miastenia, bardzo ważny jest komfort terapii. Chyba nikogo nie trzeba przekonywać, że każdy sposób leczenia, który nie wymaga ukłucia igłą będzie wygodniejszy od zastrzyku.

Ciekawą opcją jest rozpoczęty przez firmę Novartis (https://www.novartis.com/clinicaltrials/study/nct06517758) program kliniczny z zastosowaniem doustnego leku Iptakopan w miastenii. Iptakopan to niedawno opracowany lek, działający na tzw. układ dopełniacza. Więcej o aktualnych badaniach klinicznych można dowiedzieć się naszej stronie www.neurocor.pl/miastenia

Leczenie miastenii – rola układu dopełniacza

Układ dopełniacza to jeden z elementów układu odpornościowego człowieka, który odgrywa istotną rolę w mechanizmie prowadzącym do powstania objawów miastenii. Iptakopan nie był do tej pory badany u osób chorujących na miastenię. Czy okaże się skuteczny i czy leczenie miastenii uzyska nową ścieżkę terapeutyczną? Na to pytanie odpowie badanie kliniczne. Obecnie wiemy, że inne (nowe) leki działające na elementy dopełniacza (rawulizumab, ekulizumab, zilukoplan) okazały się skuteczne w miastenii. Wiemy także, że iptakopan wykazywał skuteczność w chorobach, w których hamowanie dopełniacza odgrywało istotną rolę.

Iptacopan – nowy lek działający na układ dopełniacza

Skuteczność iptakopanu została potwierdzona w PNH, czyli nocnej napadowej hemoglobinurii. Jest to choroba, w której na skutek działania białek dopełniacza dochodzi do uszkodzenia komórek krwi. Standardem leczenia PNH jest stosowanie wspomnianych już rawulizumabu i ekulizomabu. Te niewątpliwie skuteczne leki pozostają jednak niewystarczające w stosunku do anemii i konieczności transfuzji krwii u części osób chorujących na PNH. Dopiero zastosowanie iptakopanu zamiast terapii standardowej lub jako monoterapii okazało się skuteczne w odniesieniu do opornej na leczenie anemii. Badania opublikowano w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine.

Jeśli chodzi o działania niepożądane to iptakopan wydaje się być lekiem dość bezpiecznym. W badaniach PNH wykazano, że działania niepożądane występowały z podobną częstością w terapii iptakopanem i u pacjentów leczonych standardowo. Głównie były to bóle głowy, biegunka i infekcje górnych dróg oddechowych. W większości objawy miały nasilenie łagodne lub umiarkowane i ustąpiły w ciągu jednego tygodnia. Kwintesencją badań nad iptakopanem była jego formalna rejestracja do leczenia nocnej napadowej hemoglobinurii. Obecnie lek ten jest zarejestrowany w USA, Europie, Chinach i Zjednoczonych Emiratach Arabskich.

Co nas jeszcze czeka?

Wiedza na temat leczenia miastenii wciąż się poszerza. Według informacji z bazy danych o badaniach klinicznych (Clinicaltrials.gov), na dzień publikacji tego tekstu prowadzonych jest 58 badań klinicznych. Jest to tym bardziej imponująca liczbę, zważywszy że miastenia jest chorobą rzadką (chorobowość miastenii to ok. 8 osób na 100.000 populacji). Cieszymy się, że jako zespół NeuroCor możemy mieć swój wkład w rozwoju medycyny. W naszej placówce w Krakowie prowadzimy obecnie badania kliniczne, w tym również w miastenii (https://neurocor.pl/badania-kliniczne/).

Opracowanie:
Dr n. med. Krzysztof Banaszkiewicz